受试者出现各种副作用
肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后引起的发病率和致死率最高的疾病，除了对症支持治疗，尚无有效的预防、治疗方法。由德国雷根斯堡大学领衔的一项本开放性随机III期试验指出纤苷酸（Defibrotide）能降低此病的发病风险。实验结果已于2月23日在线发表于《柳叶刀》杂志。
本临床实验，研究人员三年间（2006.1.25-2009.1.29）共招募356位受试者。有28个欧洲大学医院、医学中学参与其中。受试者年龄低于18岁，署知情同意书。同体或异体造血干细胞移植前接受过清髓性预处理，同时，根据"西雅图标准修订版"，受试者具有单个或多个静脉闭塞病易患因素。电脑随机等比分配受试者为两组：预防组（静脉给药），对照组（安慰剂）。主要终点为造血干细胞移植后30天内受试者静脉闭塞病发病率，同时观察预防组移植后180天内出现的副作用。若受试者发展成晚期静脉闭塞病则停止实验，接受治疗。结果的可靠性由第三方独立机构审核，采取意向性分析，本研究通过临床试验注册、授权（NO. NCT00272948）。
结果显示，造血干细胞移植后30天内预防组静脉闭塞病发病率为12%（22/180），对照组为20%（35/176）；两组间危险差?7.7%，Z检验p=0.0488，差异有统计学意义；同时，移植后180天内预防组中87%（154/177）出现副作用，对照组为88%（155/176），无差异，表明副作用是由血干细胞移植或静脉闭塞病引起，而非纤苷酸。
因此，纤苷酸能降低血干细胞移植后静脉闭塞病发病风险，且耐受性好。另外，还有数据指出纤苷酸能降低移植物抗宿主反应率，不失为临床上的明智选择。
