Vertex重新修订囊性纤维化用药数据

由于最初粗劣的临时数据报告，Vertex公司被要求修改其密切关注的囊性纤维化组合治疗数据，受该消息影响，Vertex股票今晨出现暴跌，跌幅高达18%。

接受VX-809 与Kalydeco 联合治疗的37例患者中表现出肺功能改善率等于或高于5%的比例并非为46%这一不俗表现，真实数据而是35%。达到10%或更好的改善率也并非为30%，真实数据为19%。该结果也只是相对而非绝对改善。Vertex声称该错误为对于外部一数据分析公司得到的数据“误译”的结果。

投资者与分析师对这些令人厌恶的意外深恶痛绝。糟糕的数据会令市场及潜在销售量缩水。在日益增长的丙肝市场中，有大批竞争者对Vertex公司虎视眈眈，因而其股票也常常被拿来和那些公司做比较。在最初的数据公布后，Vertex的股票曾飙升85%，使得人们对其囊性纤维化新治疗方案的预期大增，认为其与开创性药物 Kalydeco相比可以被用于更广泛的人群。尽管发生这些变故，Vertex坚称其临床III期试验仍处正轨。Vertex同时披露的数据表明，试验药受试者平均改善率中位数为8.5%，而如果将安慰剂组（患者状况）的急剧下滑考虑进来的话（效果将更为突出）。分析家们立即指出患者间的降低值较预期远为剧烈，这就出现了一个问题，即投资者是否理解该种后期试验的中位改善率。

Vertex坚持认为其状态良好。

“本研究中肺功能的改善超出我们预期。我们计划继续向VX-809 与Kalydeco治疗两项F508del突变人群这一关键性研究尽快推进。” Vertex全球医学发展与医学事务部高级副主席Chris Wright说。

尽管数据和起初披露的不一致，Vertex公司试验性联合用药似乎仍为囊性纤维化病患者带来可信赖的希望。除了为所有负责数据分析的人带来警示，及遭受破坏的市值外，该生物技术公司并未出现较大改观。

“我认为，该修改版本尽管是下调的，但仍然不失为一个好的数据。” ISI 分析师 Mark Schoenebaum指出。