PLOS Biology：美借助基因修改后的HIV病毒成功治疗白血病患者

美国费城儿童医院的医生宣称，他们从病魔手中成功夺回了一个罹患白血病的7岁女孩的生命，赢得这场胜利多亏了一个可能会让所有人感到意外的“帮手”——经过基因修改的HIV（人类免疫缺陷病毒）。不过，主治医生强调，治疗过程不会出现感染艾滋病的风险。

这个名叫艾米莉的小女孩接受了近两年的化疗，其间病情两次复发，医生们认为她治愈的“希望渺茫”。于是在今年2月，他们开始对她实施这一“以毒攻毒”的实验性治疗方案（官方名称为CTL019疗法）。

医生们将HIV中引发艾滋病的因素剔除，借助这些经过基因修改的HIV，艾米莉自己的免疫细胞占据了优势，一举击溃了入侵的白血病细胞。艾米莉是参与CTL019疗法的为数不多的志愿者中唯一的儿童。费城儿童医院强调，该疗法还不能被称为“神奇的子弹”，但至少在艾米莉身上显示出了巨大的成功。

在治疗过程中，医生先将艾米莉自己的数百万免疫系统细胞移除，接着用经过基因修改的HIV将一种能够增强免疫细胞的新基因送入她体内，这种基因如同导弹一样，可以帮助免疫细胞“锁定”潜藏起来的白血病细胞并发动攻击。

主治医生、儿科肿瘤学家斯蒂芬·格拉普说，负责运送新基因的HIV中能够导致艾滋病的部分全都被剔除了，因此治疗过程中不会出现任何感染艾滋病的风险。

目前艾米莉已经回到学校继续学习，还能进行遛狗、踢足球等活动。医生表示，艾米莉的治疗结果是“完满的”，最重要的是，增强了的免疫防护系统仍然“存留在她体内，以防止癌症复发”。“任何我们能够做的检测，即使是最敏感的测试都表明，她身体里已经没有白血病症状了。”格拉普说，“我们还需要观察几年看看病情缓解情况，才能考虑她是否已被治愈。目前下断言还为时尚早。”

格拉普表示，这是他第一次看到治疗白血病的标准手段骨髓移植可能有了替代方案，细胞疗法有望最终取代昂贵而痛苦的骨髓移植治疗。